ASCO URO 2024 | Tumeurs rares : « Hourraque ! »

  Les tumeurs de l'ouraque représentent moins de 1 % des cancers de vessie avec une espérance de vie inférieure à 24 mois pour les maladies avancées/métastatiques. Les séries de cas rétrospectives sont en faveur du recours aux polychimiothérapies utilisées dans les adénocarcinomes d'origine digestive (FOLFOX/Cisplatine-5FU). Il n'existe à ce jour pas d'essai prospectif dédié à cette forme rare de cancer de vessie.   Méthodologie L'étude de phase II ULTIMA a inclus des patients atteints de tumeurs de l'ouraque inaccessibles à un traitement local. Le diagnostic initial reposait sur un faisceau d'arguments cliniques et histologiques sans relecture centralisée. Les patients recevaient du FOLFIRINOX modifié (pas de bolus de 5-FU, dose adaptée d'irinotécan et prophylaxie par G-CSF pégylé systématique) jusqu’à progression ou toxicité limitante.   Résultats D'avril 2021 à novembre 2022, 21 patients répartis dans 5 centres ont été inclus. Le nombre médian de cycles reçus était de 12 avec 2 patients toujours en cours de traitement au moment de l’analyse. Le taux de réponse objective était de 61,9 % avec 9,5 % de réponse complète et 52,4 % de réponses partielles. Aucun patient n'a progressé d'emblée sous traitement. Sans surprise les toxicités sont identiques à ce que l'on connaît en oncologie digestive avec une toxicité hématologique (9,5 % d'anémies de grade 3, 4,8 % de neutropénies de grade 3, 4,8 % de thrombopénies de grade 3), digestive (4,8% de diarrhées de grade 3) et neurologique avec 23,8 % de neuropathie induite par l'oxaliplatine mais ans aucun grade 3.   Conclusion L'étude ULTIMA est la première étude prospective dédiée aux tumeurs de l'ouraque, qui, bien que non randomisée compte-tenu du caractère exceptionnellement rare de ces cancers de vessie, montre une efficacité du FOLFIRINOX modifié avec une survie sans progression de 9,3 mois (IC95% 6,7-11,9) et l'absence de progression d'emblée. Sous réserve de la prévention de la toxicité hématologique, de la surveillance de la neuropathie et du phénotype UGT1A, ces résultats sont en faveur de l'utilisation de ce régime en 1re ligne des maladies de l'ouraque avancées ou métastatiques.